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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
对话丨清融的18岁：“中单法王”的成熟之路******
镜头前的黄垚钦，带着肉眼可见的开朗气质。调整机位的时候，他抱着一只小小的白狗，和邻居家的高中生没有两样。10月29日，他将迎来19周岁生日。
不过还是普通男孩在校园求学的年纪，但黄垚钦已经拥有了一个闪光的职业生涯。
少年
赛场上的黄垚钦，游戏ID是清融。在王者荣耀职业赛场上，清融是当之无愧的法王，也是很多人眼中的第一中单。
关于他的这个故事，开端在2019年。那一年，黄垚钦加入Hero久竞战队，并在次年以打野选手的身份初登KPL(王者荣耀职业联赛)赛场。在那个春天，他和队伍的表现都不算出色，最终无缘季后赛。
电子竞技热血而残酷，在赛场之上，从来不缺少天赋异禀的选手。彼时的黄垚钦能做的，只有默默提升自己。
夏天的阳光帮助成长，秋天的风加速果实成熟，冬天开阔的天空之下，是通往冠军奖杯的路。
图片来源：KPL官方微博。在秋季赛转到中单位置后，黄垚钦来到了真正属于自己的舞台。他飞速进步，最终在2020年冬季冠军杯中帮助战队一举夺冠，自己也被评为FMVP。转年的KPL春季赛，黄垚钦随队再次夺冠，并再度获评FMVP。
中单法王的辉煌由此彻底拉开序幕，此后的时间里，只要他能踏上赛场，都是比赛里重要的胜负手。
直到现在，很多黄垚钦的粉丝还亲切地叫他小黄。每当谈起王者荣耀的时候，本就活泼的小黄看起来更是充满了热情。
他说，希望展现一个真实且热爱游戏的黄垚钦给喜欢自己的人。“我的一些经历可能会让粉丝汲取能量，比如说经历低谷，然后一步一步爬上巅峰，希望大家遇到挫折不要退缩。”
受访者供图。火舞
黄垚钦的英雄池很深，在被问及哪个英雄可以代表自己时，他思索了一下，最终选择了不知火舞。“这英雄我觉得很适合我，有一种不一样的感觉，就很亲近。”
王者荣耀中的不知火舞，操作难度不低，但精通后比赛效果惊人。这很像黄垚钦过去的经历——越过那些困难，才能触碰到更高的天空。
2021年11月，黄垚钦正式加盟武汉eStarPro。来到全新的战队，他夺冠的脚步却并未停下。2021年KPL秋季赛、2021年挑战者杯、2022年KPL春季赛，eStarPro实现了三连冠。
然而，在KPL夏季赛决赛中，赛前更被看好的eStarPro负于狼队，无缘冠军。
受访者供图。比赛结束后，他发了一条微博：对不起。
18岁的少年肩膀还稍显单薄，但他愿意为团队承担更多的重量。这场失利没有打击到他和队友的信心。黄垚钦坦言输比赛也会激发自己的斗志：“输的话也暴露出我们很多问题，反而也是一种新的挑战，会更有动力。”
在10月初结束的挑战者杯中，eStarPro展现出了更严谨的面貌，就连解说都感叹他们太“稳”了。决赛对阵北京WB的比赛并不轻松，双方战满7局，在第7局中，黄垚钦拿出了不知火舞，并打出了令人赞叹的表现。
不知火舞是能够改变战局的英雄，而黄垚钦是能够改变战局的选手。从失利中走出，他继续走在通往巅峰的路上。
挑战者杯决胜局阵容。图片来源：KPL官方微博。团队
如今，黄垚钦已经拥有联赛和杯赛冠军共6个。回顾自己此前的职业生涯，黄垚钦说周围的人对他帮助很大。“我遇到了好的赛训团队以及俱乐部，还有一些很好的队友。不管是人生中还是游戏里面，他们给我的帮助都很大。”
“团队”二字，他经常提起。“主要是团结一个队伍，是要团结一心。我在团队主要是活泼开朗的小弟角色。”
而尽管年纪还小——即使在电竞领域也并不能算是老将，但黄垚钦觉得自己心态成熟了很多。
这的确是一组矛盾，成熟的18岁。但似乎又很合理，那些比赛中沉稳缜密的操作，来源是18岁的好胜心。
受访者供图。在挑战者杯夺冠，对于黄垚钦来说还不是终点。“大家的心都是一起的，目标也是一致的。我们虽然夺冠了，但是我们还有很多的进步空间。”
11月底，王者荣耀世界冠军杯将正式启动。对于黄垚钦来说，自然希望能够继续高唱凯歌。“接下来的世冠，希望可以不留遗憾，成为更好的自己。”
即将19岁的少年，前路不平坦却注定灿烂。像eStarPro的口号所说的那样，他在追逐永恒的荣耀，他要触摸不灭的星辰。
受访者供图。采访摘录
Q：在夏季赛决赛遗憾负于狼队，这个对队伍的心态有没有影响？
A：我觉得对队伍的心态没太大的影响，毕竟我的队伍、我的队友都不怕输。是做了一些梳理之类，觉得我们还是很棒的，信心没被打击到。
Q：挑战者杯最后一局的不知火舞被很多观众评价为最强不知火舞，你怎么看？对于接下来的世冠比赛有何期待？
A：能得到观众的认可，我个人觉得比较荣幸。对于接下来的世冠，希望可以不留遗憾，成为更好的自己。
Q：获得挑战者杯冠军后，你成为六冠中单，eStarPro也成为七冠战队，你觉得为什么你们能够获得今天的成绩？
A：我觉得主要是因为我们队伍比较团结，大家的心都是一起的，目标也是一致。我们虽然夺冠了，但是我们还有很多的进步空间。
Q：你如何理解“团队”这个词？你希望自己在团队当中担任怎样的角色？
A：我觉得主要是团结一个队伍，要团结一心。我在团队主要是活泼开朗的小弟角色，因为大家确实都比我大。
Q：如果要选一个王者荣耀里面的英雄来代表自己，你会选择哪个英雄？
A：不知火舞，这英雄我觉得很适合我，有一种不一样的感觉，就很亲近。
Q：你的职业生涯初期不是非常顺利，而现在很多人认为你是KPL第一中单，你为什么能走到今天？
A：主要是我遇到了好的赛训团队以及俱乐部，还有一些很好的队友。不管是人生中还是游戏里面，他们给我的帮助都很大。
Q：现在的你相比于刚刚成为职业选手时的自己，在哪方面有所改变？
A：我觉得心态方面有所改变，现在变成熟了，可能就是现在“老奸巨猾”了。
Q：职业电竞选手有非常枯燥的训练、战术分析，你有没有某个瞬间觉得自己累了？
A：我很愿意去跟队友聊这些东西，也会自己思考，其实我还是很热爱这游戏。现在我就积极地去想拿下一个冠军。
Q：你希望给粉丝们展现怎样的形象？你觉得自己身上有什么特质可以让粉丝们从中汲取能量？
A：展现一个真实且热爱游戏的黄垚钦。我的一些经历可能会让粉丝汲取能量，比如说经历低谷，然后一步一步爬上巅峰，希望大家遇到挫折不要退缩。
Q：你参加过一些社会公益活动，你怎么看电竞选手的社会责任感？
A：我希望通过自己的影响力去为大家提供更大的帮助，比如说去帮助一些山里的孩子。
(记者 王昊)
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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